美国国家卫生研究院（nih）今天（10月23日）宣布，该机构希望用基因疗法治愈艾滋病和镰状细胞病，并将在未来4年内为实现这一目标投资1亿美元。
为此，国家卫生研究院将与比尔和梅林达盖茨基金会合作，后者也将投资1亿美元。
至关重要的是，该伙伴关系旨在使世界各地的人们，特别是发展中国家的人们能够负担得起和获得治疗，因为这些疾病的负担最大。
“这是一个非常大胆的目标，但我们已经决定走大，”国家卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯博士在今天的新闻发布会上说。
这项努力的目标是在未来7到10年内，使这些疗法准备好在美国和撒哈拉以南非洲进行临床试验。
万艾滋病毒感染者中的大多数生活在发展中国家，三分之二生活在撒哈拉以南非洲。对于镰状细胞病，大多数病例也发生在撒哈拉以南非洲。
美国国家过敏和传染病研究所所长安东尼·福奇博士说，国家卫生研究所已经“几十年”努力寻找治疗艾滋病的方法。尽管目前抗逆转录病毒疗法（art）在抑制体内病毒方面是有效的，但它们不是一种治疗方法，必须每天服用。更重要的是，有数以百万计的艾滋病毒携带者得不到抗逆转录病毒治疗。
Fauci说，尽管科学家们正致力于开发基于基因的艾滋病治疗方法，但这些方法往往成本高昂，难以大规模实施。例如，其中一些疗法从患者体内取出细胞，然后重新注入，这是一种昂贵而耗时的干预措施。
由于这个原因，新的合作将集中于开发使用“体内”方法的治疗方法，这意味着它们发生在体内，福西说。其中一个例子可能是移除ccr5受体的基因，hiv利用ccr5受体进入细胞。另一个想法是切除hiv的“前病毒”dna，这种dna已经复制到人类基因组中，即使经过多年的治疗也潜伏在体内。
同样，对于镰状细胞病，我们的目标是开发一种体内治疗方法，可以修复导致该病的基因突变。这将需要一个基于基因的传递系统，可以选择性地靶向突变。
“战胜这些疾病需要新的思维和长期的承诺。世界卫生组织非洲区域主任MatshidisoRebeccaMoeti在一份声明中说：“我很高兴看到今天宣布的创新合作，它有机会帮助应对非洲两大公共卫生挑战。”
不过，要确保这些疗法安全有效，还需要做很多工作。
柯林斯说：“很明显，我们还有一条路要走，这就是为什么这是一个10年的努力，试图实现这一承诺，并将其变为现实。”
今年早些时候，特朗普政府宣布了一项在10年内结束美国艾滋病疫情的计划。