图释:从毛里求斯食蟹猕猴身上采集的卵细胞(左上角)受精(右上角),并注入CRISPR基因编辑材料,插入一个基因突变,在过去十年中,这种基因突变治愈了两名男子的艾滋病*。成长中的胚胎(底部图片中正在发育)如果被代孕者携带至成熟,将帮助研究人员研究该突变作为治疗艾滋病*的潜在方法。
十年前,一名感染艾滋病*男子因一种基因被治愈,现在这种基因已成功添加到发育中的猴子胚胎中,以研究更多潜在的疾病治疗方法。
多年来被称为"柏林病人"的蒂莫西-布朗(TimothyBrown)在年接受了骨髓干细胞的移植,以治疗白血病。这些细胞来自一个罕见的基因突变的捐赠者,使他们的白血球表面没有一种叫做CCR5的蛋白质。当布朗的免疫系统被消灭并被捐献的细胞所取代时,他的新免疫系统的细胞携带了改变的基因。
"这种基因突变把基因组切掉了一大块,这样就失去了一个功能性基因CCR5,它是HIV的共同受体,"威斯康星大学麦迪逊分校生殖科学家、比较生物科学和妇产科学教授TedGolos说。"如果没有CCR5,病*无法附着并进入细胞制造更多的HIV。所以,在蒂莫西-布朗的案例中,他的感染被消除了。"
年,第二位癌症患者亚当-卡斯蒂列霍(DamCastillejo,最初被认定为"伦敦患者")通过赋予同样突变的干细胞移植清除了他的HIV。
"这是非常令人兴奋的,而且已经有一些后续研究。但至少这很复杂。"Golos说。
在这两次移植之间,出现了一次更臭名昭著的基因突变技术应用实例,年,中国生物物理学家贺建奎宣布,他利用DNA编辑工具CRISPR将这种突变写入一对人类胚胎的DNA中。他的工作引起了