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解读国内外基因检测,细胞治疗产
北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科医院吴昊研究组合作发表研究论文称，建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系，实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。
研究结果显示，基因编辑后的造血干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解，携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月，初步探索了该方法的可行性和安全性。
这标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植，治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上，邓宏魁等人发表了论文CRISPR-EditedStemCellsinaPatientwithHIVandAcuteLymphocyticLeukemia，揭秘了抗艾大法。
基因编辑的造血干细胞能够在患者体内存活并从“少数外来者”繁衍为“绝对多数的原住民”，是治愈艾滋病的关键。
自二十世纪八十年代以来，艾滋病造成了重大的公共卫生问题和社会问题。这种人类免疫缺陷病*因变异极其迅速，难以生产特异性疫苗，令顶级专家也束手无策。
这一次，在抗击艾滋病方面，中国研究人员走在了世界前列。
“这项研究成果是第一步，它证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的，并且能够存活下来，甚至有可能‘逆境繁衍’。”北京大学生命科学学院教授邓宏魁对科技日报记者说，研究团队后续将继续提高基因编辑效率，调整治疗方案，以达到治愈的目标。
“研究之初，我们最担心它们能不能活下来。”邓宏魁说的它们，指的是进行了基因编辑的干细胞。邓宏魁解释，干细胞进入新环境其实很脆弱，患者进行了清髓，如果基因编辑后的干细胞难以在体内存活，那么患者的生命会有危险。
因此，保险的方法是“兼有”，同时输入编辑的细胞和未经编辑的细胞。
但保险的方法往往不是最有效的方法。陪伴进入的未编辑细胞可能阻碍编辑细胞发挥最大效能，例如产生竞争，“由于干细胞竞争性定植的原因，体内检查到的基因编辑效率会相应下降。”邓宏魁说。
基因编辑的造血干细胞移植流程图
这是一个艰难的选择。最终，为了最大程度上保证患者利益、临床安全，团队选择了最保险的方案，确保治疗。
在停药4周后，患者体内的HIV量出现了反弹。”邓宏魁说，尽管基因编辑效率是17.8%，但由于与未编辑细胞同时输注，体内的编辑细胞占比徘徊在5%—8%。
“未来可以考虑单纯移植经过编辑的干细胞，从而提高编辑后的干细胞的植入。”邓宏魁说，此次研究验证了安全性、可行性，但仍需大幅提高基因编辑的效率，以提高有效性。
值得一提的是，虽然和基因编辑婴儿事件基于相同的治疗原理，即基于CCR5这一靶点，用来预防HIV同T细胞结合，进而阻止HIV对人体免疫系统的破坏，但此次研究是治疗性临床试验，同时该研究在成人身上的体细胞中进行，避免了胚胎基因编辑的伦理争议。●干细胞让卵巢再生，缔造不老女神！
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