科技日报记者刘志伟通讯员程毓
12月1日第31个世界艾滋病日前夕,治疗艾滋病的新闻刷爆朋友圈,特别是“基因编辑婴儿”的新闻令科学界不安,专家纷纷谴责这一违背伦理和道德的疯狂试验。
图左为顾潮江,右为张同存摄影:方斌
同期,也传出武汉科技大学生命科学与健康学院张同存、顾潮江两位教授获得艾滋病治疗新方法,引起了许多人的好奇,但相比之下没有引起媒体足够的热度。
12月7日,科技日报记者采访了张同存、顾潮江两位发明人,深入了解了“应用CAR-T治疗艾滋病”这一新方法。
艾滋病治疗现状
艾滋病是由感染HIV(艾滋病病*)引起的传染病。HIV攻击人体免疫系统,使人体易于感染各种疾病,终生传染,病死率较高。虽然全世界众多医学研究人员付出了巨大的努力,但至今尚未研制出根治艾滋病的特效药物和疗法,世界卫生组织将其列为尚未攻克的“五大绝症”的首位。
美籍华裔科学家何大一
目前控制艾滋病最有效的办法是高效抗逆转录病*治疗(HAART),也就是“鸡尾酒疗法”,由美籍华裔科学家何大一于年提出,是通过三种或三种以上的抗病*药物联合使用来治疗艾滋病。
但这种方法有一定的局限性。比如患者必须终生服药,需付出昂贵的经济代价,同时还有严重的*副作用以及耐药*株的出现。更重要的是HAART不能彻底清除病*,主要是因为药物仅对复制中的病*有效,而对HIV在感染早期建立的潜伏性病*“储藏库”是无效的。一旦抗逆转录病*治疗中断,几乎所有患者体内病*血症会迅速反弹。这些都会直接威胁HIV感染者的生命。
什么是CAR-T治疗
CAR-T,全称是ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这个免疫治疗方法问世已多年,近几年用于癌症治疗获得突破性进展,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。
首位接受CAR-T治疗的儿童病例艾米丽
历史上第一个接受CAR-T治疗的病人是美国6岁小女孩EmilyWhitehead,年,她的白血病到了末期,医生束手无策,只能建议她参加一项新技术的临床试验,没想到5年后她的癌症症状完全消失。
张同存教授是国内最早从事CAR-T治疗癌症研究的学者之一,顾潮江教授从事HIV研究十多年。3年前,张同存、顾潮江两位教授联手专攻“应用CAR-T治疗艾滋病”。
他们设计的治疗艾滋病的方法是,先采集患者的血液,分离出T细胞,在体外运用基因工程手段重新设计CAR-T细胞,并大量扩增到上十亿、上百亿个,然后输回患者体内。该CAR-T细胞在体内能特异识别并摧毁被HIV感染的细胞,中和血液中HIV,可与抗HIV药物联合应用。
图左为顾潮江,右为张同存摄影:方斌
他们于年10月在国际临床实验注册中心完成CAR-T治疗艾滋病的临床注册,并开展人体临床研究试验。目前,治疗了两例艾滋病患者。一例治疗3个月,HIV指标迅速下降;一例治疗9个月,已完全清除HIV。临床研究证明,CAR-T不仅能中和血液中的HIV,而且还能杀死处于休眠状态的已感染HIV细胞。
最近,张同存、顾潮江两位教授的“一种治疗HIV感染的嵌合抗原受体的重组基因构建及其应用”获得国家发明专利。据悉,这是全球首个“应用CAR-T治疗艾滋病”的发明专利。
未知风险依然存在
艾滋病研究专家、美国西奈山大学VolskyDJ教授评价他们的发明:“该专利创造性地开发出‘能杀伤HIV感染细胞的CAR-T’治疗新途径。”
华中科技大学生命科学与技术学院教授薛宇认为,目前已有的治疗技术从理论上无法清除艾滋病*,只能抑制,CAR-T治疗艾滋病技术的研发有突破性的意义,非常有前景。
据悉,目前该技术在临床上的表现非常抢眼,但仍有可能存在未知风险,许多细节需要优化。张同存表示:医院联系到两名艾滋病病*携带者,进行治疗。其中一位经过CAR-T免疫细胞治疗9个月体内没有发现艾滋病*,但从临床上来说,必须随访更长时间,才能称为“治愈”。临床试验样本量还太少,需要继续扩大样本量,获得更多疗效证据。
另外,CAR-T疗法还有一个临床风险:细胞因子风暴,也叫细胞因子释放综合征。艾滋病人本身就是免疫缺陷群体,如果产生细胞因子风暴,能否顺利度过这一关,需要临床试验过程中密切