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TUhjnbcbe - 2022/6/17 17:33:00

诺华制药的首席执行官约瑟夫·西梅内斯专攻癌症的新策略可能创造历史

现在的抗癌药物日益先进,有时甚至可将肿瘤完全从体内清除———可惜效果只是暂时的。一种极端的新疗法利用HIV病*对白血球进行改造,让其攻击癌细胞。大制药公司认为这是治愈癌症的新途径,不惜投入巨资。多家公司展开了竞争,然而他们所面对的最大障碍或许并非科学,而是成本。

对于85%的患有急性淋巴母细胞性白血病的孩子而言,化疗是一种选择,但对于艾米利·怀特赫德却行不通。5岁被诊断患上这种可怕癌症,她接受第一次化疗就导致严重感染,差点失去双腿。然后,癌症复发;接受治疗后她的病情缓解,等待接受骨髓移植。在等待期间,她的癌细胞又猛增。这一次医生们已经束手无策,只剩下一种疯狂的实验疗法。而这种方法还从未在孩子身上尝试过:血液被抽离6岁的艾米丽的身体,经过一台机器滤除白细胞,再输回身体。然后,宾夕法尼亚大学的科学家用改造后的HIV病*对这些白细胞进行基因改造,让它们去主动攻击癌细胞,然后将改造后的白细胞输回艾米丽的身体。

然而,这些细胞除了攻击癌细胞也会攻击她的身体。在几天内,艾米丽因为高烧再次入院。高温甚至让她产生幻觉。她问父亲,“我的房间里为什么会有个池塘?”她被送进重症监护中心,被连接上呼吸器。一名医生告诉她的家人,她只有1%活下来的几率。然后奇迹发生:医生们给艾米丽注射了一种治疗类风湿关节炎的药物,阻止了免疫系统过度反应———却没有妨碍癌细胞被消灭。艾米丽在7周岁的生日那天苏醒,缓慢康复。一周后,她的骨髓再次接受检查。艾米丽的父亲电线工人汤姆·怀特赫德接到医生史蒂芬·格鲁普打来的“成功了。她的体内已经没有癌细胞。”

两年后,癌症仍然没有复发,艾米丽可以像健康孩子一样上钢琴课,和宠物犬玩闹,她还很喜欢上学,在生病的时候上学也曾是一种奢侈的特权。“我当了20年的肿瘤科医生,”格鲁普说,“我还从未见过这样的情况。”艾米丽成为一种激进的新癌症疗法的代言人。在诺华制药(全球第三大制药企业)99亿美元的总研发预算中,这种疗法是重中之重。

艾米利·怀特赫德因为一种激进癌症疗法而得救

里程碑意义

“我告诉研发小组,资源不是问题。速度才是问题,”诺华的首席执行官54岁的约瑟夫·西梅内斯说,“我想要知道,要怎样才能进入第三阶段临床试验,推向市场。我们面对的是濒死的病人。不得不拒绝病人的痛苦让我们竭尽所能加快速度,不允许资源的不足成为障碍。”

成功的临床实验将具有里程碑式的意义,标志着人类在与恐龙时代就折磨着地球生物的疾病的对抗中取得重大胜利。由于DNA测序机日益强大的功能,最近的药物在对抗肺癌、黑素瘤等其他肿瘤方面也取得惊人效果,有时甚至可将肿瘤完全从体内清除———可惜效果只是暂时的。就在去年,美国食品药品管理局批准了9种针对癌症的新药。这是一宗巨大的生意。根据IMS市场研究公司提供的数据,去年,全美在抗癌药上的花费总计亿美元,是年的3倍。但宾夕法尼亚大学的研究成果有着更了不起的意义:真正的治愈癌症的疗法。在30名和艾米丽患相同疾病的患者中(25个儿童和5个成人),27人已经完全检测不到癌细胞。

“这是惊人的突破。”Icarus市场研究公司的药品开发顾问萨利·切奇说。在国家癌症研究所进行类似研究的克里斯托·麦考尔说:“这绝对是一场革命。它将开启对抗各种疾病的细胞基础基因疗法,它说明这种方法在经济上是可行的。”

当然前方依然有巨大的障碍:诺华必须在世界各地针对成人和儿童病患进行临床试验,建造工厂生产个性化的药物,研究如何减少副作用,比如差点杀死艾米丽的免疫系统疯狂反应。但诺华预计,所有这一切都可以在年前完成,然后提交FDA审批。

这些进展解释了西梅内斯为什么要让他的公司一心

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