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TUhjnbcbe - 2022/8/9 19:40:00
近日,中科院神经科学研究所利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9),成功构建了世界首例核心节律基因BMAL1敲除猕猴模型。该项成果1月4日在线发表在权威综合英文期刊《国家科学评论》上。该成果表明中国正式开启了批量化、标准化创建疾病克隆猴模型的新时代,为脑认知功能研究、重大疾病早期诊断与干预、药物研发等提供新型高效的动物模型。

克隆猴流程示意图

本次研究得到的5只BMAL1敲除猴

非人灵长类动物疾病模型是药物研发过程中的关键环节

尽管目前大部分的基础科学研究和药物研发依然使用小鼠作为实验模型,但无法回避的事实是,小鼠无论在解剖结构还是生理特性都与人类相差巨大。在医药转化研究中,使用啮齿类动物研究表明治疗安全有效之后,超过90%的潜在治疗药物在人体中测试失败,“10年攻关+10亿美元投入”的巨额成本也就付诸东流。

"全世界的神经科学家和药企都在期盼它们的出现。"对于克隆猴的问世,中国科学院院士、神经所所长蒲慕明曾提及,脑科学发展到今天,小鼠大脑与人脑的区别太大,已无法胜任很多实验任务,无论是新药研发还是科学研究,都需要发展出更接近人类的非人灵长类动物疾病模型。

据了解,非人灵长类实验动物与人类的遗传物质则有接近95%的同源性,不仅在组织结构、神经系统、生理和代谢功能等生物学特征同人类极其相似,其疾病发展过程、临床症状及发病机制与人类也基本相同,是最易成为开发人类相似疾病治疗药物、研究疾病发病机制的模型动物。甚至有些人类疾病只有用非人灵长类动物做实验才能成功,是其他实验动物不可替代的。

广州天蓝生物科技有限公司(旗下公司包括:广东蓝康生物科技有限公司、广东蓝岛生物技术有限公司)总裁范磊先生也曾在公开场合表示:“随着人类复杂疾病的增多,合适的疾病模型十分紧缺,创制灵长类动物模型已成为解决人类健康与疾病问题基础研究和临床前研究的关键环节。”

克隆技术缓解实验猴繁育周期之痛,药物研发步入“灵长类时代”

“其实,人们用小鼠来做新药研发试验,也是情非得已。”中科院神经科学研究所研究员孙强说道。

由于实验用猴的繁育周期和疾病模型的创制周期普遍较长,科学家们在进行基础研究和临床前研究的过程中,只好选用能够快速繁殖、成本较低的小鼠、果蝇等实验动物。而疾病模型克隆猴技术的突破,将彻底改变这一现象。非人灵长类动物将有可能被广泛应用与各项生物医学研究当中,药物研发正式进入“灵长类时代”。

据悉,实验猴的繁育周期一般在至4年,而通过疾病模型克隆猴技术可将其缩短8至10个月,这无疑大幅提升新药研发效率、节省数以亿元计的研发费用。

目前,广州天蓝生物科技有限公司已与脑科学、免疫系统、遗传生殖、影像学等领域的顶尖专家团队展开合作,共同创制出满足众多符合科研需求的人类疾病动物模型,包括AIDS疾病模型、阿兹海默症模型、帕金森模型、糖尿病模型、免疫抑制以及基因修饰疾病模型等,并已用于肿瘤、艾滋病等疾病的治疗研究当中。

与此同时,天蓝生物还积极布局克隆技术和基因编辑技术领域,已具有十分完善的研发条件,将致力于实现疾病模型猴的批量克隆,并应用到疾病诊断、药物检测及干预等一系列研发与产业化项目当中。

值得一提的是,天蓝生物目前已拥有成熟的食蟹猴全基因组测序检测及分析能力,通过对猴基因组水平的研究,可快速了解实验猴的遗传学背景,不仅有益于药物研发人员解释复杂的药物作用和个体差异性分析,也为新药评价与研究、灵长类动物学、基础医学、群体遗传学和系统地理学等研究提供了重要的参考资料。

关于天蓝生物

广州天蓝生物科技有限公司是一个专注非人灵长类动物实验及药物筛选的生物医药技术平台,主要业务包括非人灵长类实验动物繁育及销售、人类重大疾病模型创制、药效/药代及*理实验、新药研发协助与投资、医药产业园等领域。

其中,蓝岛生物成立于年,由原中科院下属华南濒危动物研究所灵长类研究开发中心改制成立,拥有38年临床前科研经验,是国内最早从事灵长类实验动物繁育及研究的专业机构之一,也是国内领先的人类复杂疾病实验猴模型研发制作中心,先后被评为:“高新技术企业”“广东省灵长类实验动物工程技术研究中心”“广东省灵长类实验动物重点科研基地”等。

年,公司成为国内华南区域首批获得AAALAC(囯际实验动物饲养评估及认证协会)认证的企业。近年来,公司还先后承担国家、省、市科技计划项目数十项,包括国家十二五“新药创制”重大专项:“人类重大疾病灵长类动物模型资源平台的建设”、国家科技部支撑计划项目:“灵长类动物人类重大疾病模型的研究与示范”等数十项科研项目。

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